华津医药宣布——溶瘤细菌产品桑美威克®再获美国FDA孤儿药资格认定

美国时间2022年12月14日，华津医药核心产品溶瘤细菌SGN1(桑美威克^®，SalMet-Vec^®）收到美国食品药品监督管理局（FDA）签发的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肝细胞癌（hepatocellular carcinoma，HCC）。这是继上个月取得骨肉瘤孤儿药资格认定后，溶瘤细菌SGN1在又一孤儿病适应症上获得ODD认可。

肝癌是世界上最常见、高死亡率的癌症之一。而肝细胞癌是原发性肝癌中最常见类型，具有发病隐匿、容易转移和复发、预后差等特点。在中国，肝癌的发病率和病死率也位于恶性肿瘤前列。2020年中国肝癌新增患者410038例，占全部新增癌症人数的9%。而且大部分肝癌患者确诊时已为中晚期，外科手术等治疗手段并不能有效的控制疾病进展，因而肝癌的整体五年生存率仅有12.5%。因此，寻找更有效的治疗方法，提高肝癌患者，特别是晚期肝癌患者的生存率，是目前肝癌领域亟待解决的难题之一。

关于孤儿药

孤儿病（Orphan disease）属于罕见病（Rare disease）类。美国将孤儿病定义为每年患病人数少于20万人（或发病人口比例小于1/1500）的疾病。美国的《孤儿药法案》（Orphan Drug Act，ODA）规定，给予治疗孤儿病的药品或生物制品以特殊的地位。此认证过程由美国FDA完成，获得批准后，称为孤儿药资格认证。获得孤儿药资格认定的药物可以享受政策上相对应的福利，例如：新药获批上市后享有7年美国市场独占权（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申请费（PDUFA，2022年标准为310万美金）、临床研究费用享受25%税收减免以及可能免除部分临床数据的申报要求等一系列激励政策。

关于溶瘤细菌桑美威克^®
溶瘤细菌桑美威克^®( SalMet-Vec^®）是全球首个(first-in-class) 进入临床试验阶段的可精准靶向并快速溶解肿瘤的基因工程生物制品。桑美威克^®通过减毒沙门氏菌载体搭载特异的甲硫氨酸水解酶，剥夺肿瘤生长所需的必须氨基酸，从而杀伤肿瘤并阻止肿瘤扩散；是一种高效并针对广谱实体肿瘤的溶瘤产品。华津医药拥有桑美威克^®的完整知识产权和全球权益，在全球范围的发明专利超50项，已获得授权20项。目前，华津医药已经成功取得美国FDA和中国台湾TFDA的新药临床试验申请（IND）许可，并已经在美国和中国台湾的多家临床试验中心接连启动溶瘤细菌桑美威克^®的静脉给药和瘤内给药I/IIa期注册临床试验，正在招募肝癌、骨肉瘤、肺癌、前列腺癌、乳腺癌、头颈癌、黑色素瘤等多种晚期恶性实体瘤患者。